genetsko zdravilo
Zbrali dva milijona evrov, Matic čez dva tedna potuje na zdravljenje
14. 04. 2025 10.16
Zbiralna akcija za Matica, osemletnika z redko in zelo hudo boleznijo, ki bi ga lahko že kmalu prikovala na invalidski voziček, je zaključena. Slovenija je stopila skupaj in v le štirih mesecih zbrala dva milijona evrov, potrebnih za zdravljenje z gensko terapijo v tujini. "Sva srečna in hvaležna do zvezd ter hkrati brez besed od ganjenosti, najine radosti preprosto ni mogoče opisati. Kar se je še nedavno zdelo skoraj nemogoče, smo dosegli z neverjetno srčnostjo celotne Slovenije," pravita njegova starša Živa Krelj in Tadej Žontar.
Našli rešitev za Matica, potrebuje le še 162.000 evrov
03. 04. 2025 12.34
Za 8-letnega Matica, ki se bori z Duchennovo mišično distrofijo, so v Društvu Viljem Julijan našli rešitev. Uredili so možnost za ugodnejše zdravljenje z genskim zdravilom. Ker je čas kritičnega pomena, gre na zdravljenje že konec tega meseca. Zbranih je že 1.840.000 evrov, za plačilo zdravljenja pa potrebuje le še 162.000 evrov.
Dobrodelno 12-urno kolesarjenje Marka Baloha podprli znani obrazi
27. 03. 2025 20.12
Na že 19. tradicionalnem 12-urnem dobrodelnem kolesarskem maratonu so kolesarska pedala za pomoč malemu Maticu z redko boleznijo, ki potrebuje podporo za zdravljenje ob slovenskem ultrakolesarju Marku Balohu, ki je neumorno kolesaril od 10. do 22. ure, pridružili pa so se številni znani obrazi.
Srečanje dveh malih borcev Urbana in Lore
26. 03. 2025 19.51
Prikupno srečanje dveh malih borcev s hudima redkima boleznima. V ljubljanskem Tivoliju sta se skupaj zabavala petletni Urban in dveletna Lora, ki Slovenijo združujeta v dobrodelnosti. Urban je skoraj na cilju, zdravilo zanj je že nared in ga bo verjetno kmalu dobil. Lorina pot pa se je šele dobro začela. Za razvoj zdravila potrebuje milijon evrov, družina pa je doslej zbrala slabo tretjino denarja, zato še naprej prosi za donacije.
'Podarimo Karolini najlepše darilo – možnost, da premaga to kruto bolezen'
17. 02. 2025 06.00
Skoraj šestletno Karolino do končnega cilja dveh milijonov loči le še 65 tisoč evrov. Toliko ji še manjka za razvoj genskega zdravljenja, ki je za življenje male borke z redko boleznijo hitrega staranja ključno. "Smo tik pred ciljem. Hvala vam do zvezd in nazaj,"pravita njena starša. Še zadnji del pa bodo za Karolino skušali zbrati na dobrodelnem koncertu. "Želiva, da za svoj 6. rojstni dan prejme najlepše darilo, da bo lahko premagala to kruto bolezen," še dodajata.
Za Karolino bodo z zaključnim velikim dobrodelnim koncertom zbirali še zadnjih 65.000€
17. 02. 2025 00.15
Deklica Karolina, ki ima smrtonosno redko bolezen, bo konec februarja praznovala svoj rojstni dan in ob tem v Društvu Viljem Julijan 20.3. zanjo organizirajo zaključni veliki dobrodelni koncert, s katerim bodo zbirali še zadnjih 65.000€, ki so potrebna za razvoj genskega zdravljenja, ključnega za njeno življenje.
Peticija, da država krije zdravljenje za otroke z redkimi boleznimi
05. 02. 2025 09.12
Za zdravljenje 8-letnega Matica, ki ima zelo hudo in uničujočo redko genetsko bolezen Duchennovo mišično distrofijo, potrebujejo še 850.000 evrov. Ob tem so v Društvu Viljem Julijan zaradi neodzivnosti države začeli zbirati podpise za peticijo, da bi država krila zdravljenje za dečka in vse druge otroke z redkimi boleznimi.
Ministrstvo: Financiranje zdravil za redke bolezni je v Sloveniji dobro urejeno
28. 01. 2025 11.49
"Verjamemo, da je čas, da nova zdravila za otroke zagotovi in financira država, ne pa da moramo Slovenke in Slovenci vedno znova zbirati donacije za zdravljenje otrok z redkimi boleznimi," je poziv Društva Viljem Julijan, kjer so na vlado podali pobudo in apel, da bi stroške zdravljenja za otroke krila država. Na ministrstvu odgovarjajo, da so bolnikom z redkimi boleznimi v Sloveniji dosegljive vse oblike zdravljenja, ki so na voljo, na stroške zdravstvenega zavarovanja, so pa ob tem izpostavili, da je ključna odobritev zdravila v EU in da je pomembno tudi mnenje konzilija slovenskih zdravnikov.
Namesto veselja ob 8. rojstnem dnevu Matica strah pred hitrim napredovanjem bolezni
20. 01. 2025 10.38
Medtem ko za otroke in družine rojstni dnevi predstavljajo najlepše skupne trenutke, pa je čas velik nasprotnik za 8-letnega Matica, ki prav danes praznuje 8. rojstni dan. "Naš pogumni fant je dosegel starost, pri kateri z veliko stisko pričakujemo tudi začetek hitrega napredovanja bolezni, ki ga lahko kmalu privede do invalidskega vozička, zatem pa bo šlo samo še strmo navzdol," opozarjata njegova starša, ki si želita le, da bi v najkrajšem času zbrali 2,2 milijona evrov, kolikor jih potrebujejo za zdravljenje z novim genskim zdravilom v ZDA.
Delova osebnost leta 2024 je zdravnik Samo Zver
09. 01. 2025 21.15
Delova osebnost leta 2024 je vodja kliničnega oddelka za hematologijo v Univerzitetnem kliničnem centru (UKC) Ljubljana Samo Zver. Uredništvo Dela je skupaj z bralci izbralo osebo, ki je zdravnik, a "zdravi z optimizmom, ki bi bil zdravilo tudi za Slovenijo", so navedli.
'Maticu bi za rojstni dan radi podarili zdravljenje v ZDA, lahko pomagate?'
09. 01. 2025 09.10
Mali borec Matic, ki ima uničujočo redko genetsko bolezen, bo 20. januarja praznoval rojstni dan, v Društvu Viljem Julijan pa želijo zanj z rojstnodnevno zbiralno akcijo za darilo zbrati čim več donacij za zdravljenje z gensko terapijo v ZDA. V prvem mesecu zbiralne akcije so zbrali že 820.000 evrov, tako da Matic za zdravilo potrebuje še 1.380.000 evrov. Še posebej so se angažirale tudi mame Matičevih sošolcev, ki 11. januarja vabijo na dobrodelni bazar v krajevni skupnosti Podlubnik.
Za Matica zbrali že 610.000 evrov, a do cilja je še daleč
28. 12. 2024 10.02
V Društvu Viljem Julijan so pred dvema tednoma začeli z akcijo zbiranja denarja za zdravljenje sedemletnega Matica v ZDA, ki ima redko genetsko bolezen, za katero do nedavnega ni bilo zdravila. Doslej so zbrali 610.000 evrov, do potrebnih 2,2 milijona evrov pa tako manjka še 1,59 milijona evrov, so sporočili iz društva.
'Upava na božični čudež': malemu Maticu lahko pomaga le zdravljenje v ZDA
21. 12. 2024 10.37
2,2 milijona evrov – toliko mora zbrati sedemletni Matic za gensko zdravljenje v ZDA z novo odobreno gensko terapijo Elevidys. Zbiralna akcija za pomoč sedemletnemu borcu iz Škofje Loke, ki ima zelo težko in redko genetsko bolezen Duchennovo mišično distrofijo, se je pričela pred tednom dni, doslej pa so zbrali že 325.000 evrov. Matic tako potrebuje še 1.875.000 evrov za zdravilo, ki pa ga mora zaradi narave bolezni prejeti čim prej. Njegova starša upata, da se bo zgodil božični čudež.
'Karolinina želja je preprosta: da bi po tem božiču prišli še naslednji'
09. 12. 2024 10.07
Tik pred božičem pred dvema letoma je starše danes petletne Karoline doletela grozljiva novica: njuna hči ima redko gensko bolezen, ki ji bo počasi vzela vse in zelo zgodaj tudi življenje. Edino upanje je razvoj genskega zdravljenja, ki že poteka, a zbrati je treba dva milijona evrov. Do cilja zdaj manjka še 130 tisočakov in v Društvu Viljem Julijan, kjer so družini priskočili na pomoč, upajo, da ga bodo z akcijo "Božično darilo za Karolino" dosegli v prazničnem decembru.
Urbana vabijo v tujino, a to bo konec za ostale slovenske otroke: bo država pomagala?
10. 10. 2024 12.30
Družina dečka Urbana je po štiriletni kalvariji, izpostavljanju in boju za razvoj zdravila za redko genetsko bolezen že povsem na kolenih. Brazilska vlada pa jih zdaj vabi, da poravnajo še preostanek sredstev, ki manjkajo do ciljne črte. A le če klinično študijo izvedejo v Braziliji, v njo pa vključijo brazilske otroke. A če se, ker druge možnosti ne bodo imeli, odločijo za to možnost, to pomeni, da bodo ves skupni napor Slovencev, vsa prizadevanja slovenskih znanstvenikov in zdravnikov zaman. Čeprav bo to zadnja rešitev za Urbana, pa bo izgubljeno tudi upanje za še tri slovenske otroke in vse tiste, ki še bodo diagnosticirani s to redko boleznijo. Slovenski otroci pa, da bi sodelovali v kliničnih študijah v tujini nimajo možnosti, opozarja Urbanova mama, ki je nase prevzela tudi boj za vse druge otroke s to boleznijo. Še naprej si prizadeva, da bi preostanek sredstev le zbrali v Sloveniji. ZZZS je zato v pisni pobudi predlagal Ministrstvu za zdravje in Vladi RS, da Vlada RS omogoči dokončanje razvoja zdravila za sindrom CTNNB1 in njegovo registracijo, saj bo to izjemen razvojni dosežek.
S peticijo želijo pospešiti dostop do zdravila za redko gensko bolezen DMD
25. 07. 2024 11.13
Matej, Tjaž in Tit so trije otroci, ki imajo zelo hudo in redko genetsko bolezen, imenovano Duchennova mišična distrofija. Za bolezen, za katero do nedavnega zdravila ni bilo, so zdaj v ZDA odobrili prvo gensko zdravljenje, ki pa v Sloveniji ni na voljo. Zdaj se v društvu Vilijem Julijan pridružujejo akciji, kjer se s peticijo trudijo postopek odobritve zdravila v Evropi pospešiti.
BLOG: Vse, kar morate vedeti o umetnih sladilih
07. 07. 2024 07.00
V sodobnem svetu, kjer je zdrav življenjski slog v ospredju, umetna sladila igrajo ključno vlogo pri zamenjavi tradicionalnega sladkorja. Na vsakem koraku lahko zasledimo brezgrešne sladice, pijače brez kalorij in izdelke brez sladkorja. Ta sladila ponujajo možnost uživanja sladkega okusa brez dodatnih kalorij, kar je privlačno za mnoge, ki želijo zmanjšati vnos sladkorja ali nadzorovati telesno težo.
Dobrodelna turneja za življenje Karoline: mala borka potuje po Sloveniji
14. 06. 2024 18.34
Za razvoj genskega zdravila potrebuje petletna Karolina, ki ima izredno hudo in smrtonosno redko genetsko bolezen Cockayne sindrom - tip B oziroma bolezen hitrega staranja, točno dva milijona evrov. In če ste v vašem kraju zadnje tedne videli starodobnika, ste skoraj zagotovo srečali tudi prisrčno deklico, ki se je z družino podala na dobrodelno turnejo po Sloveniji. Da bi dosegli svoj cilj, manjka jim še pol milijona evrov, so se odločili, da bodo potovali od kraja do kraja in z ljudmi delili svojo zgodbo. Prva postaja je bil Bled, odpravili pa so se tudi v Piran.
Najlepša pisanka za Karolino: podarite donacijo za razvoj njenega zdravila
26. 03. 2024 09.03
Kot vsi drugi otroci tudi deklica Karolina v teh dneh že veselo pričakuje darilo velikonočnega zajčka. Največje in najlepše darilo za njeno pisanko pa je vsaka podarjena donacija za razvoj genskega zdravljenja za njeno smrtonosno in neizprosno prirojeno redko bolezen, pozivajo v Društvu Viljem Julijan.
Štiriletni Miloš z 'metuljevimi krili' v ZDA prejel revolucionarno zdravilo
06. 01. 2024 13.48
Štiriletni Miloš je v ZDA prejel prvi odmerek revolucionarnega novega genskega zdravila, obenem pa so Slovenci zanj v predbožični zbiralni akciji zbrali kar 125.047 evrov donacij. Miloš je eden prvih otrok iz Evrope, ki je prejel to novo zdravljenje za zelo hudo redko genetsko bolezen kože, ki je bila do sedaj povsem neozdravljiva.
Najlepše darilo: deček z 'metuljevimi krili' bo prejel revolucionarno zdravilo
19. 12. 2023 09.46
4-letni Miloš bo za božično darilo prejel gensko zdravljenje v ZDA. Fantek, ki ima zelo kruto redko genetsko bolezen kože – bulozno epidermolizo – je dobil najlepše možno božično darilo. Kot eden prvih otrok iz Evrope bo tako prejel novo in prvo razvito zdravljenje za to do sedaj povsem neozdravljivo bolezen.
Borec Kris lepo napreduje: uspešno prestal operacijo hrbta
22. 11. 2023 08.43
Je izredno radoveden in veliko govori. S temi besedami starši opisujejo dečka Krisa, ki je štiri leta nazaj združil Slovenijo v duhu dobrodelnosti. Uspešno je prestal operacijo hrbta in se bo lahko rešil steznika. Ob tem pa njegova družina poudarja, da to ne bi bilo možno brez pomoči vseh, ki so stopili skupaj in zbirali denar za terapijo, ki jo je prejel v ZDA.
Gensko zdravljenje za Cockaynov sindrom tipa B za deklico Karolino vse bližje
28. 06. 2023 15.51
Portugalska raziskovalna skupina, ki razvija gensko terapijo za Cockaynov sindrom tipa B (CSB), ki ga ima deklica Karolina, je dosegla še en pomemben korak pri razvoju zdravljenja, je na novinarski konferenci dejal vodja skupine Clevio Nobrega. Na laboratorijskih miškah so uspešno preizkusili virusni vektor z vsebnostjo zdrave kopije gena ERCC6.
Na dobrodelni tekmi za malo Karolino številna slovita imena nogometa
12. 05. 2023 18.00
V Litiji se je odvil dobrodelni turnir v malem nogometu, s katerim so deklici Karolini, ki se bori s smrtonosno prirojeno redko boleznijo – sindromom hitrega staranja – pomagali pri zbiranju sredstev za razvoj genske terapije. Dogodek organizira družina Vrhovec, na litijski parket pa so stopile tudi nogometne legende, kot so Robert Prosinečki, Zvonimir Boban, Milivoje Novaković, Aleksander Čeferin, Ivica Olić, Mario Manđukić, Vedran Čorluka, Aljoša Asanović, Miran Pavlin, Bojan Jokić, Senijad Ibričić ter druga znana imena.
Za pisanko za Karolino zbrali že 60.000 evrov donacij
08. 04. 2023 10.10
Ta teden za štiriletno Karolino, ki ima smrtonosno redko bolezen, poteka posebna praznična zbiralna akcija "Pisanka za Karolino", s katero želijo v Društvu Viljem Julijan za deklico zbrati čim več donacij za razvoj genskega zdravljenja zanjo. Pri tem so v petih dneh dobrodelne akcije zbrali že 60.000 evrov, akcija pa bo potekala do velikonočnega ponedeljka, kar pomeni, da lahko te dni še vedno prispevate donacijo.
Urbanu in Karolini lahko vsak doniran evro spremeni življenje
28. 02. 2023 07.00
Karolina je edina v Sloveniji, ki so ji diagnosticirali bolezen hitrega staranja, za katero ni zdravila ali zdravljenja, obstaja pa možnost razvoja genske terapije. Ta pa je draga. Pri redkih genetskih bolezni je težava namreč ta, da zaradi njihove redkosti v večini primerov ni ekonomskega interesa za razvoj zdravila, saj je število bolnikov premajhno, da bi se splačalo vlagati v raziskave zdravljenja. Denarna sredstva za razvoj genske terapije pa še vedno zbira tudi Urban, ki do poletja potrebuje še 400.000 evrov.
Karolina za razvoj genske terapije potrebuje dva milijona evrov
27. 02. 2023 19.02
Ste kdaj slišali za sindrom Cockayne? Tudi starša deklice Karoline sta lani malo pred božičem za to redko genetsko bolezen slišala prvič, življenje celotne družine se je obrnilo na glavo, ko so slišali, da je njihova deklica hudo bolna. Bolezen je zelo kruta in povzroča težke okvare po celotnem telesu, v jetrih, ledvicah, možganih, koži in drugih organih. Povzroči tudi poškodbe vida in sluha ter večinoma vodi v slepoto in gluhost pri zgodnji starosti. Povprečna življenjska doba je 12 let. Zdravila za Karolinino bolezen trenutno ni, a edino upanje zanjo je genska terapija, ki jo razvijajo znanstveniki v ZDA in na Portugalskem, a tudi to zdravilo žal ni poceni – zbrati morajo 2 milijona evrov in zato potrebujejo pomoč vseh nas.
'Kot starš se ne moreš sprijazniti, da bo tvoj otrok dočakal manj let kot ti'
24. 02. 2023 19.39
Medtem ko bodo njeni vrstniki rasli, se podili po igrišču in uživali otroštvo, se bo štiriletna Karolina začela pospešeno starati. Lahko bo pristala na vozičku, oslepela, oglušela in na koncu mnogo prezgodaj umrla. Karolina je namreč edini otrok v Sloveniji, ki ima Cockaynov sindrom tipa B, za katerega ni zdravila. Edino upanje, da se ta črni scenarij ne uresniči, je razvoj genske terapije. Prvi koraki so narejeni, a pot je še zelo dolga in draga.
Skupni vir okužb s salmonelo je bil biftek iz istega obrata v Sloveniji
25. 01. 2023 13.03
Preiskave in analize, ki jih je Uprava za varno hrano, veterinarstvo in varstvo rastlin skupaj z Nacionalnim inštitutom za zdravje izvedla na odvzetih vzorcih okuženih s salmonelo in tatarskega biftka, so potrdile domnevo, da je bil skupni vir novembrskih okužb najverjetneje prav biftek iz obrata Fingušt, Mesnine Štajerske. Okužbe so se pojavile v osmih od devetih slovenskih regij, nobenega primera niso zabeležili le na območju Nove Gorice. Epidemičnega seva Salmonele enteritidis, ki je krožil pri nas, niso zabeležili v nobeni drugi državi, od koder so poslali povratno informacijo.
Revolucionarno zdravilo, ki je deklico rešilo pred neozdravljivim rakom
11. 12. 2022 11.33
Dobre novice pa prihajajo z Otoka. Najstnica Alyssa, ki je trpela za levkemijo, je prejela novo revolucionarno zdravilo, neozdravljivi rak pa je postal le slab spomin. Zdravilo je, kot kaže trenutno, raka popolnoma uničilo, Alyssa pa šest mesecev kasneje živi popolnoma normalno, zdravo življenje. Novo zdravilo bi bilo še nekaj let nazaj nekaj nepredstavljivega, zdaj pa ga je omogočil neverjeten napredek v genetiki.