Urbana vabijo v tujino, a to bo konec za ostale slovenske otroke: bo država pomagala?

Špela Miroševič, mama dečka Urbana, ki je postal obraz redke bolezni sindrom CTNNB1, se že štiri leta bori za razvoj zdravila za to redko gensko bolezen. V Sloveniji pri projektu razvoja zdravila sodelujeta tudi dr. Damjan Osredkar iz pediatrične klinike UKC in prof. dr. Roman Jerala s kemijskega inštituta, podpira jih tudi Medicinska fakulteta Univerze z Ljubljani. Hvaležni so, da jim pomagajo odlični raziskovalci in zdravniki, poudarja. Program razvoja zdravila so pripeljali od začetka do faze tik pred izvedbo zadnjih toksikoloških študij, ki naj bi bile zaključene do aprila 2025. Zdravilo se je do danes izkazalo za varno in učinkovito v različnih celičnih ter živalskih modelih. Sodelujejo tudi z Univerzo v Oxfordu. 

Vabijo jih v Brazilijo, a to bi pomenilo konec upanja za ostale slovenske otroke 

In če v Sloveniji v štirih letih s strani države ni bilo nobenega interesa, da bi se vključila v razvoj zdravila, so v tujini države veliko bolj pripravljene na pomoč in sodelovanje. Kot pripoveduje Miroševičeva, so zdravniki v Italiji zelo zainteresirani za njihov projekt, zato so jih povabili, da bi klinično študijo izvedli pri njih, prav tako so se o tej možnosti pogovarjali z Univerzo v Bernu. Pred kratkim pa so dobili resno ponudbo. Brazilsko ministrstvo jim je sporočilo, da se želijo v tej fazi vključiti v njihov program. V Braziliji imajo namreč 17 otrok s tem sindromom, zato želijo financirati produkcijo zdravila za te otroke in celotno klinično študijo v njihovi državi. 

"Ta informacija je po eni strani zelo dobra, saj je nekdo prepoznal vrednost tega, kaj imamo, hkrati pa sem razočarana, da te podpore v vseh teh letih nisem dobila od državnih organov v Sloveniji, kjer se vse to odvija." Kot pojasnjuje, so zdaj na točki, ko jim primanjkuje sredstev za dokončanje produkcije in izvedbo klinične študije v Sloveniji. Z brazilsko ponudbo pa bi lahko celoten program odpeljali tja, a kot opozarja, bi to bila rešitev le za Urbana, ne pa tudi za ostale slovenske otroke, ki delijo njegovo usodo: "Urbana bi tako najverjetneje lahko odpeljala tja, ampak za vse ostale slovenske otroke s to boleznijo pa te možnosti ne bi bilo." Kot opozarja, slovenski otroci v tujini nimajo možnosti, da bi jih izbrali za sodelovanje v kliničnih študijah: "V tujini so v kliničnih študijah za nevrorazvojne bolezni slovenski otroci vedno odpadli. Nikakršnih možnosti nimajo, da bi bili izbrani. To vem iz prve roke, ker sem se tudi za druge otroke trudila, da bi jih vključili. Testi za preverjanje jezika in kognicije morajo praviloma potekati v maternem jeziku. Če pa bi to izvajali tukaj, bi seveda imeli slovenski otroci prednost."

Urban danes ni več edini otrok s to boleznijo v Sloveniji. V tem času so odkrili še tri nove primere. Zato ne gre več le za Urbana, ampak govorimo o skupnosti bolnikov, ki potrebujejo zdravljenje, poudarja. Po vseh letih zbiranja sredstev, podražitvah projekta in ostalih ovir zdaj potrebujejo še zadnjega četrt milijona, ki ga morajo zagotoviti do decembra. 

In Miroševičeva v imenu vseh staršev, katerih otroci bi in bodo potrebovali takšno zdravljenje, na pomoč kliče tudi državo. "V teh štirih letih nisem računala na pomoč države, ker sem se zavedala, da gre za razvoj novega zdravila, pri katerem v tako zgodnji fazi ni pričakovati, da bi se vključila država. Zdaj pa smo na točki, ko imamo dovolj informacij o zdravilu, ki smo ga razvili. Vemo, da deluje na celičnih in živalskih modelih. Začeli smo s produkcijo zdravila in pripravo na klinično študijo. Manjkajo nam le še zadnja sredstva, da lahko klinično študijo kakovostno izvedemo v Sloveniji in da lahko financiramo produkcijo tega zdravila, ki je zelo draga." Pri našem programu bo za približno 10–15 otrok strošek priprave zdravila znašal milijon in pol evrov. In pri tem gre za zelo znižano ceno za neprofitne organizacije, s čimer ne bo služil nihče, zatrjuje. 

Ugotovili so, da ta bolezen sploh ni tako redka. Povprečno naj bi se v Sloveniji vsaki dve leti rodil otrok s to boleznijo. To pomeni, da v naslednjih desetih letih lahko pričakujemo še pet novih otrok s to boleznijo. Zato bi bilo zelo pomembno, če bi Slovenija poskrbela za slovenske otroke, je jasna: "Zdi se mi prav, saj je bil ta program nenazadnje razvit tukaj. Vsak Slovenec je prispeval za razvoj, to je bil skupni napor in res bi bilo bi škoda zdaj na koncu to odpeljati drugam." Čeprav bi za Urbana lahko poskrbela drugje, je v dilemi in stiski, ali še naprej razgaljati svojo družino. Skupaj z možem jima nenehen boj res jemlje moč, opisuje: "Zdaj iščeva moč, kako še stisniti zadnje atome moči, kako poskrbeti še za druge otroke. In veliko lažje bi bilo, če bi pri tem pomagala država." 

Kot opozarja, papir prenese vse in v Sloveniji je izrečenih zelo veliko lepih besed, bolj malo pa realiziranih. Prepričana je, da bi država, če bi obstajal interes, lahko pomagala na podlagi Evropske uredbe iz leta 2014.  Vse do danes konkretne pomoči države niso dobili: "Ob strani nam stojijo številne javne inštitucije, Medicinska fakulteta UL, Kemijski inštitut ter UKC Ljubljana. A sredstev s strani države ni: "Kot mamo me boli, ko vidim, kam gredo državna sredstva, za naše največje bogastvo – za naše otroke – pa niti zanimanja, kaj šele denarja. In potem se moramo starši izpostavljati in zbirati denar. A druge možnosti, če hočem Urbanu dati priložnost za vsaj nekoliko normalno življenje, ni. Če hočem v miru umreti. Namreč dokler ne bom naredila vsega, kar je v moji moči, da mu dam to priložnost, ne bom mogla živeti v miru."  

ZZZS predlagal ministrstvu za zdravje in vladi, da Vlada RS omogoči dokončanje zdravila 

Tudi ZZZS ocenjuje, da bi bila, če bi morala družina oditi v Brazilijo, velika škoda: "Če v Sloveniji ne bo sredstev za nadaljnji razvoj s klinično študijo in proizvodnjo, bodo primorani celoten program prenesti v tujino. To bi bila po naši oceni velika škoda. Dosedanji razvoj zdravila je izjemen dosežek in pomemben korak k razvoju slovenskega znanja ter inovacij na globalni ravni. Hkrati pa bi pomenilo, da slovenski otroci v študijo ne bi mogli biti vključeni."

Kot na vprašanje, ali država res ne more pomagati do razvoja zdravila, odgovarjajo na ZZZS, podpirajo idejo, da bi v Sloveniji (in v EU) vzpostavili sistemsko financiranje za neodvisen razvoj zdravil, vendar pod pogojem, da se zdravila razvijejo do registracije, s patentno zaščito v javni lasti in s cenami zdravil, ki bodo odražale realne stroške razvoja in omogočale investiranje v razvoj novih zdravil, vendar brez nezmernih dobičkov. Takšen razvoj je mogoče zagotoviti tudi v obliki javno-zasebnega partnerstva, vendar pod vodenjem javnega sektorja in v javnem interesu, razlagajo. 

Zato je ZZZS danes v pisni pobudi predlagal ministrstvu za zdravje in vladi, da Vlada RS omogoči dokončanje razvoja zdravila za sindrom CTNNB1 in njegovo registracijo ter določitev neprofitne cene, saj bo to izjemen razvojni dosežek. V Sloveniji doslej še ni bilo razvitega nobenega novega zdravila, poudarjajo. 

"Na ZZZS menimo, da gre za pomembno razvojno vprašanje tako z vidika Slovenije kot EU. Prepričani smo, da je za dolgoročni razvoj družbe zelo pomembno razvijati zdravila v javnih institucijah; vendar je treba v javnih institucijah razvoj pripeljati do registracije. S prodajo učinkovin farmacevtskim družbam jih te patentirajo in si zagotovijo ekskluzivno pravico prodaje in monopolni položaj na trgu s posledično pretiranimi cenami. Le z razvojem učinkovine do registracije v neprofitnem področju bi lahko zagotovili, da bo cena zdravila postavljena realno, brez prekomernih dobičkov. "

Ministrstvo za zdravje smo vprašali, kako se bodo odzvali na pobudo ZZZS, a odgovorov še nismo prejeli. Miroševičeva je izjemno vesela podpore ZZZS, a pri tem opozarja, da se Urbanu mudi. Denar je treba tudi ob morebitni pomoči države zbrati do decembra, sicer bodo zamudili rok in vse bo zaman. Zato še enkrat prosi vse, ki lahko, da darujejo, da bo Urban čimprej prejel zdravilo. 

Kot še pojasnjujejo na ZZZS, ta nima zakonske podlage, da bi financiral raziskave in razvoj novih zdravil. Prav tako ZZZS nima zadostne pravne podlage v zakonu za sofinanciranje, sponzorstvo ali donatorstvo različnih projektov za promocijo zdravja.