Ministrstvo: Financiranje zdravil za redke bolezni je v Sloveniji dobro urejeno

V Društvu Viljem Julijan so skupaj s starši Matica in Miloša, ki imata redki genski bolezni, podali pobudo in apel, da država z vzpostavitvijo ustreznega sistema uredi in zagotovi financiranje zdravljenja otrok z redkimi boleznimi z novimi zdravili, tudi če ta zdravila še niso odobrena v Evropski uniji, so pa odobrena v kateri od drugih razvitih držav, kot so ZDA. "V našem društvu smo že leta opozarjali, da bo prišlo do situacije, ko bodo za otroke z redkimi boleznimi v tujini na voljo nova zdravila, ki bodo zelo draga, in da bo prihajalo do tega, da jih otroci v Sloveniji ne bodo mogli prejeti. Sedaj se je to začelo tudi dogajati," so danes izpostavili na novinarski konferenci. 

Društvu se zdi nesprejemljivo in žalostno, da morajo starši otrok z redkimi boleznimi zbirati donacije, da lahko otrokom zagotovijo draga zdravljenja v tujini. Genske terapije so namreč večinoma najprej odobrena v ZDA, šele čez nekaj let pa v Evropi, ko pa je lahko za najmlajše bolnike že prepozno. 

"Nova genska zdravljenja, ki so odobrena v ZDA, bi verjetno morala v Sloveniji avtomatično dobiti enak status kot zdravila, odobrena s strani agencije EMA, in nato se kriti s strani javnih sredstev. Ker so nova genska zdravljenja zelo draga, predlagamo tudi, da se v ta namen ustanovi poseben državni sklad znotraj ZZZS, kjer bi se zagotavljala potrebna sredstva za kritje stroškov zdravljenja otrok z redkimi boleznimi s temi novimi genskimi zdravili. Država naj torej sistemsko uredi takojšnjo dostopnost do novo razvitih zdravil za otroke z redkimi boleznimi," na vlado apelirajo v društvu, kjer trenutno za osemletnega Matica zbirajo sredstva, hkrati se trudijo, da bi z zdravljenjem v Sloveniji lahko nadaljeval tudi šestletni Miloš. 

Upanje za Matica in Miloša 

Osemletni Matic ima zelo hudo in uničujočo redko genetsko bolezen Duchennovo mišično distrofijo. Bolezen povzroča propadanje mišic ter vodi v invalidnost in prezgodnjo smrt. V ZDA so pred kratkim odobrili prvo gensko terapijo za to bolezen, zdravilo Elevidys, ki jo bolnik prejme v enkratnem odmerku in za bolnike predstavlja veliko upanje. 

Zdravljenje z Elevidysom stane 3,2 milijona evrov, vendar v EU še ni odobreno. Ker bolezen hitro napreduje, je za Matica ključno, da zdravilo prejme čim prej. "Matic nima časa, da bi lahko čakal, da bo zdravilo odobreno v Evropi in da bo posledično na voljo tudi v Sloveniji. Ker torej nista imela druge možnosti, sta se njegova starša zato odločila, da bosta zdravljenje z Elevidysom Maticu zagotovila samoplačniško, kar pomeni, da morata zanj plačati 3,2 milijona evrov, pri čemer bosta s pomočjo sorodnikov milijon zagotovila s prihranki in posojili. Skupaj z našim Društvom Viljem Julijan sta lani decembra začela z zbiralno akcijo, s katero smo z donacijami srčnih Slovenk in Slovencev v mesecu in pol zbrali 1.150.000 evrov. Matic tako za zdravilo potrebuje še dober milijon evrov," so ob tem sporočili iz društva. 

Šestletni Miloš ima zelo hudo in kruto redko genetsko bolezen kože bulozno epidermolizo. "Ta bolezen je doživljenjska in zaradi bolezni je njegova koža krhka kot metuljeva krila. Miloš ima najtežjo obliko te bolezni, ki povzroča spontano nastajanje odprtih krvavih ran po celotnem telesu. Bolezen povzroča veliko stisk in trpljenja, prinaša pa tudi življenjsko ogrožajoče zdravstvene zaplete in amputacije delov telesa zaradi poškodb," pojasnjujejo v Društvu Viljem Julijan. 

Pred dvema letoma so v ZDA odobrili gensko terapijo Vyjuvek, ki pa jo je treba na kožo nanašati redno in doživljenjsko, vsako leto pa stane od enega do 1,5 milijona evrov. Miloš je lani v ZDA pol leta še prejemal to zdravilo, nato pa se mu je zdravljenje izteklo in se je vrnil nazaj v Slovenijo. "V našem društvu se sedaj že več kot pol leta trudimo, da bi lahko Miloš s tem zdravljenjem nadaljeval v Sloveniji, vendar zaenkrat neuspešno," priznavajo v društvu. 

Ministrstvo: Nekateri bolniki želijo zdravljenja z zdravili, ki sploh še niso registrirana

"Zavod za zdravstveno zavarovanje Slovenije (ZZZS) – kljub visokim stroškom zdravljenja – zaenkrat še zmore zagotavljati financiranje najnovejših inovativnih zdravil in zdravljenj tudi za področje redkih bolezni," pravijo na ministrstvu za zdravje, kjer dodajajo, da morajo biti pri registraciji in kasneje financiranju zdravil iz zdravstvene blagajne izpolnjeni določeni pravno formalni pogoji. 

Pravijo, da si nekateri bolniki oz. njihovi starši želijo zdravljenja z zdravili, ki sploh še niso registrirana. Zaradi varovanja pacientov in zagotavljanja varnih, preverjeno kvalitetnih in učinkovitih zdravil, je po besedah ministrstva namreč registracija zdravil v Evropski uniji (EU) zelo strogo regulirana. Registracija se izvede pri Evropski agenciji za zdravila (EMA).

 Zavedajo se, da je pristojnost in osnovna naloga Ministrstva za zdravje organizacija dostopnega, kakovostnega in dolgoročno vzdržnega sistema zdravstvenega varstva, kamor sodi tudi dostop do zdravil. "Slovenija ima povsem primerljiv sistemski pristop za uvedbo financiranja zdravil kot druge države EU," so prepričani. 

Odločitev o dajanju zdravila na trg (če in kdaj bo zdravilo na voljo v Sloveniji) je v celoti odločitev imetnika dovoljenja za promet, dodajajo in pojasnjujejo, da zakonodaja imetnika dovoljenja ne zavezuje k dajanju zdravila na trg v vseh državah EU, zato se lahko zgodi, da v Sloveniji imetnik dovoljenja za promet posameznega zdravila ne da v uporabo. "Regulatorni organi žal nimajo pristojnosti, da imetnika kakorkoli zavežejo k oskrbi posameznega trga," razlagajo.

Financiranje zdravil je v pristojnosti ZZZS

Financiranje zdravil pa je, kot opozarjajo na ministrstvu, v pristojnosti ZZZS, ki zagotavlja sredstva za vsa zdravila, ki so pravica iz obveznega zdravstvenega zavarovanja. ZZZS redno uvršča nova, inovativna zdravila na listo financiranih zdravil, tudi za področje redkih bolezni. ZZZS tudi financira zdravljenje v tujini pod določenimi pogoji, skladno s 44.a členom Zakona o zdravstvenem varstvu in zdravstvenem zavarovanju (ZZVZZ), in sicer če so v Sloveniji izčrpane možnosti zdravljenja in je utemeljeno pričakovati ozdravitev, izboljšanje ali preprečitev slabšanja zdravstvenega stanja.

'Financiranje zdravil za redke bolezni je v Sloveniji dobro urejeno'

Na ministrstvu pravijo, da so prejeli več pobud za ustanovitev posebnega sklada za bolnike z redkimi boleznimi, predvsem za financiranje dragih zdravil. Ministrstvo se je posvetovalo in pridobilo mnenja različnih deležnikov, ki se ukvarjajo s področjem financiranja zdravstvenega varstva in s področjem redkih bolezni. 

"Iz prejetih mnenj je razvidno, da je financiranje zdravil za redke bolezni v Sloveniji dobro urejeno in omogoča najsodobnejša registrirana zdravila vsem, ki jih potrebujejo. Zavedati se je treba, da je v razvoju veliko zdravil za redke bolezni, njihove cene so visoke, kar pomeni, da bi tudi sklad, če bi želel poslovati v okviru svojih omejenih sredstev, moral vzpostaviti svoje postopke, merila za ocenjevanje, pogajanja za ceno in druge mehanizme za obvladanje stroškov," pravijo. 

Razpršitev financiranja na več finančno in kadrovsko omejenih skladov po njihovem mnenju gotovo ne bi prispevalo k plačevanju zdravil po razumnih cenah, medijo, da bi pravzaprav oslabilo pogajalsko moč Slovenije ter s tem dostopnost do zdravil v Sloveniji. Uvedba ločenega sklada za bolnike z redkimi boleznimi bi pomenila diskriminacijo ene skupine bolnikov proti ostalim bolnikom, dodajajo.

"Za redke bolezni je namenjenih prek 4 milijone evrov, in sicer za financiranje štirih specializiranih multidisclipinarnih timov za obravnavo redkih bolezni, slovenskega vozlišča za evropske referenčne mreže (ERM), centra za nediagnosticirane redke bolezni in registra redkih nemalignih bolezni za uvedbo programa presejanja novorojencev za spinalno mišično atrofijo, težke prirojene okvare imunosti, cistično fibrozo in kongenitalno adrenalno hiperplazijo," pravijo. 

Spomnili so še, da je bila konec lanskega leta sprejeta tudi sprememba Zakona o znanstvenoraziskovalni in inovacijski dejavnosti, ki omogoča sofinanciranje predkliničnih in kliničnih študij zdravil sirot za napredno zdravljenje pediatrične populacije. S to spremembo zakona je država pripomogla k nadaljnjemu razvoju zdravila za sindrom CTNNB1 v Sloveniji in za sofinanciranje iz proračuna namenila milijon evrov. Zdravila, razvita s pomočjo sofinanciranja iz državnega proračuna, bodo pacientom v Sloveniji trajno dostopna po neprofitni ceni, pravijo.

"Slovenija pa  se je vključila tudi v partnerstvo ERDERA (European Rare Diseases Research Alliance), v okviru katerega lahko raziskovalne institucije iz Slovenije kandidirajo za finančna sredstva za raziskave in razvoj zdravil, namenjenih zdravljenju redkih bolezni. Ministrstvo za zdravje bo tako zaenkrat v ta namen namenjalo 100.000 evrov dodatnih sredstev na leto," so še sporočili z ministrstva.