Že prejšnji teden so v društvu na vlado podali pobudo, da se za Matica in ostale otroke z redkimi boleznimi v najkrajšem času uredi in zagotovi sistemsko rešitev za financiranje zdravljenja z novimi genskimi zdravili, ki še niso odobrena v EU.
Ob tem v društvu opozarjajo, da je v Sloveniji več otrok, ki potrebuje gensko terapijo, zato ne moremo pričakovati, da bodo zdravljenje "vedno znova reševali z zbiralnimi akcijami in srčnostjo Slovenk in Slovencev", je opozoril ustanovitelj Društva Viljem Julijan Gregor Bezenšek.
Ministrstvo jim je takrat odgovorilo, "da zavod za zdravstveno zavarovanje Slovenije (ZZZS) – kljub visokim stroškom zdravljenja – zaenkrat še zmore zagotavljati financiranje najnovejših inovativnih zdravil in zdravljenj tudi za področje redkih bolezni". Dodali so, da morajo biti pri registraciji in pozneje financiranju zdravil iz zdravstvene blagajne izpolnjeni določeni pravno formalni pogoji. Pravijo, da si nekateri bolniki oz. njihovi starši želijo zdravljenja z zdravili, ki sploh še niso registrirana. Trdijo tudi, da je financiranje zdravil za redke bolezni v Sloveniji dobro urejeno.
Odziv društva na odgovor ministrstva: Žaljivo in skrajno neokusno
"Zdi se nam zelo žaljivo in skrajno neokusno, da na Ministrstvu za zdravje tem otrokom in njihovim družinam rečejo, da je financiranje zdravil za redke bolezni pri nas dobro urejeno, ob tem pa ti bolniki novih zdravil ne morejo prejeti, njihove družine pa za možnost zdravljenja zbirajo donacije," odgovarja predsednik Društva Viljem Julijan Nejc Jelen.
Novi klinični dokazi o učinkovitosti terapije
Prejšnji teden so bili objavljeni novi znanstveni dokazi o učinkovitosti genske terapije Elevidys, ki jo bolnik prejme v enkratnem odmerku. Ker bolezen hitro napreduje, je za Matica ključno, da zdravilo prejme čim prej.
"Novi podatki iz klinične študije EMBARK o učinkovitosti te prve in za zdaj edine genske terapije za bolnike z Duchennovo mišično distrofijo so resnično še dodatno zelo pozitivni in spodbudni, obenem pa tudi znova kažejo, da je zdravljenje bolj učinkovito pri zgodnji starosti," pojasnjuje Jelen.
Novi dokazi izhajajo iz dveletne klinične študije, v sklopu katere so otroci z Duchennovo mišično distrofijo, ki so prejeli zdravljenje, fizično pomembno napredovali v primerjavi s tistimi, ki je niso, tudi izvidi magnetne resonance njihovih mišic so pokazali zaustavitev ali le minimalno napredovanje bolezni. Zdravljenje, ki v EU še ni odobreno, poteka v ZDA.
Zbrali že več kot 1,3 milijona evrov
Za Matica so v dobrem mesecu in pol zbrali že 1.350.000 evrov, potrebujejo še 850.000 evrov. Prejšnji teden, ko je Matic praznoval 8. rojstni dan, so zbrali za 350.000 evrov donacij, za kar sta njegova starša Živa Krelj in Tadej Žontar neizmerno hvaležna. "Ker pa je čas Matičev največji sovražnik, z nezmanjšano zavzetostjo in zagonom nadaljujemo z zbiralno akcijo in vse upe polagamo v to, da bomo čim prej zbrali še preostanek potrebnih sredstev." Starše skrbi, ker se Maticu zaradi starosti čas izteka in bolezen napreduje, poleg tega se Matic ne sme okužiti z določeno vrsto virusa.
KOMENTARJI (30)
Opozorilo: 297. členu Kazenskega zakonika je posameznik kazensko odgovoren za javno spodbujanje sovraštva, nasilja ali nestrpnosti.