'Podarimo Karolini najlepše darilo – možnost, da premaga to kruto bolezen'

Mala borka Karolina, ki bo na torti kmalu upihnila že šesto svečko, ima neusmiljeno redko genetsko bolezen Cockayne sindrom – tip B. Bolezen povzroča zelo težko zdravstveno stanje, ki spominja na prehitro staranje, zato ji pravijo tudi bolezen hitrega staranja.

"Ravno na novo leto naju je pretresla novica o smrti prekrasne deklice Juliann, ki je imela Cockayne sindrom. To naju je še enkrat opomnila na krutost in neizprosnost te bolezni, ki uničuje otrokove sposobnosti, mu neusmiljeno jemlje otroštvo in mu na koncu kruto vzame življenje," pravita Karolinina starša Sabina in Borut Lavrič. Za družino sta že dve leti naporne zbiralne akcije, do končnega cilja 2 milijonov evrov pa jim manjka le še 65 tisočakov.

Toliko deklica potrebuje za razvoj genskega zdravljenja, ključnega za njeno življenje. "Smo tik pred ciljem. Hvala vam do zvezd in nazaj," pravita ter ljudi vabita na dobrodelni koncert 20. marca v Hali Tivoli, s katerim bodo skušali zbrati še zadnja sredstva. "Naj za svoj 6. rojstni dan prejme najlepše darilo, da bo lahko premagala to kruto bolezen. Karolina si zasluži lepo otroštvo, takšno, kot bi ga moral imeti vsak otrok." 

Konec lanskega leta je znanstvenim skupinam v ZDA in na Portugalskem uspelo narediti vse potrebne laboratorijske modele bolezni, kjer na nekaterih izmed njih že aktivno poteka preizkušanje učinkovitosti in varnosti zdravila. "To leto bo za razvoj genske terapije zelo pomembno, z velikim upanjem in optimizmom spremljamo napredek znanstvenikov. Pomembno je, da bo zdravilo dovolj učinkovito in varno ter da bo temu čimprej sledila klinična študija, v kateri bi Karolina lahko prejela zdravilo," dodajata.

Ta genska terapija pa bo seveda namenjena tudi drugim otrokom s Cockayne sindromom – tipa B.