V razvoju 2000 genskih terapij, panoga bo leta 2027 obračala skoraj 20 milijard

Že leta 1972, dolgo preden se je projekt človeškega genoma končal, so znanstveniki predlagali idejo o "genski terapiji". Videli so možnost zdravljenja genetskih bolezni z manipulacijo DNK, vendar je njihovo navdušenje preseglo tehnološke zmožnosti njihovega časa. 50 let kasneje se genska terapija ni le uresničila, temveč je eden najhitreje rastočih sektorjev v medicini. Kaj bi morali vedeti o sedanjosti in prihodnosti hitro razvijajočega se področja, je za WEF analiziral raziskovalec Kevin Doxzen, ki se ukvarja tudi z etičnostjo in dostopnostjo sodobnih tehnologij. 

Prvo dejstvo torej je, da je genska terapija izjemno hitro rastoča panoga. Letos je v razvoju dvakrat več projektov kot pred tremi leti, kar seveda tudi pomeni, da narašča količina denarja, ki ga panoga obrača – leta 2027 bi lahko ta znesek dosegel skoraj 20 milijard evrov. Hitro rast poganjajo nove tehnologije, ki omogočajo hitro in učinkovito delo. Medtem ko je sekvenciranje prvega človeškega genoma trajalo več kot 13 let in stalo približno tri milijarde evrov, danes sekvenciranje enake količine DNK traja le nekaj dni in lahko stane le okoli 100 evrov. 

Zmožnosti hitrega in poceni branja DNK so sledili novi načini urejanja DNK. V zadnjih 10 letih je napredek v orodjih za gensko inženirstvo naslednje generacije skupaj z zmožnostjo ciljanja na celice po telesu izboljšal varnost, učinkovitost in izvedljivost genske terapije. Potencial vidijo tudi vlagatelji, ugotavlja Doxzen. Leta 2021 je 1308 razvijalcev delalo na področju genske terapije in sorodnih tehnologij, zbrali pa so več kot 22 milijard evrov, kar je skoraj 60 odstotkov več kot dve leti prej.

Tudi seznam terapevtskih ciljev se hitro širi. Klinični fokus je razširjen na desetine področij bolezni, vključno z rakom, nevrološkimi, krvnimi, 
imunološkimi in srčno-žilnimi boleznimi. Vse skupaj seveda ni brez težav. Pri genskem zdravljenju pacient ni le prejemnik zdravila, ampak tudi "produkt". Zaradi edinstvene narave teh prilagojenih zdravljenj je te metode težko regulirati v tradicionalnih okvirih. 

Razvoj novih genskih terapij k delu sili tudi regulatorje, ki pa jih kritiki opozarjajo, da capljajo za tehnološkimi podjetji – namesto pred njimi, saj gre za občutljivo področje. Z veliko upanja, a tudi veliko nezadovoljstva in skepse, ta odkritja gledajo bolniki. Velika težava so astronomske cene – od nekaj sto tisoč do nekaj milijonov evrov. Da bi te cene kmalu padle, ni pričakovati, odvisne so od visokih proizvodnih stroškov, majhne populacije bolnikov, 
potrebe po povrnitvi naložb v raziskave in razvoj ter vrste dejavnikov na trgu zdravstvenega varstva. Številni zdaj denar za ta zdravila zbirajo s pomočjo javnosti, vrstijo pa se pritiski na odločevalce, da uvedejo sheme za plačilo takšnih zdravil. Ne manjka pa niti kritik, da podjetja, ki stojijo za terapijami, vendarle želijo preveč za svoj žep. Prav tako za prebivalce številnih revnejših delov sveta te terapije ostajajo nedostopne.