Znanost in tehnologija

S kombinacijo obstoječih zdravil v boj proti multipli sklerozi

London, 22. 03. 2021 08.38 |

PREDVIDEN ČAS BRANJA: 3 min

Avtor

Nuša Stegnar

Zdravniki v Združenem kraljestvu naj bi začeli prvo svetovno klinično preizkušanje, da bi ocenili, ali zdravila, ki so že na trgu, lahko sčasoma preprečijo poslabšanje multiple skleroze in celo odpravijo težave, ki jih povzroča.

Prelomno klinično preizkušanje, ki so ga zaradi različnih lovk poimenovali Hobotnica, bo raziskovalcem omogočilo, da raziščejo potencialne koristi več zdravil hkrati, v upanju, da bodo trikrat hitreje prepoznali učinkovita nova zdravila, kot če bi zdravila preizkušali ločeno. Na stotine bolnikom bodo naključno dodelili ali standardno oskrbo za progresivno multiplo sklerozo (MS) ali standardno oskrbo z enim od treh zdravil, za katere zdravniki upajo, da bodo vsaj zaščitili njihove nevrone pred boleznijo, če ne bodo celo popravili nastale škode.

"To je prvo večstopenjsko preskušanje za progresivno MS na svetu," je povedal Jeremy Chataway, profesor nevrologije na University College London, ki bo skupaj z Maheshom Parmarjem, profesorjem medicinske statistike in epidemiologije, vodil Hobotnico. "To je bolj učinkovita pot. Želim, da to pomeni, da bomo hitreje dobili učinkovito zdravljenje progresivne MS," je dejal. Skupina upa, da bo začela 'zaposlovati' bolnike za preskušanje še letos, pod pogojem, da kriza koronavirusa ne bo posegla v njihove načrte.

MS je kronična avtoimunska bolezen, ki prizadene osrednje živčevje. Pri bolezni gre za propadanje ovojnice živčnih vlaken, vzrok za pojav bolezni pa je še vedno neznanka. Sama bolezen je po navadi neozdravljiva, bolnikom pa so na voljo zdravila za upočasnitev bolezni in lajšanje težav, ki spremljajo multiplo sklerozo. Stanje se sicer lahko po zagonu bolezni nekoliko popravi, vendar nikoli ni več isto, kot je bilo pred začetkom bolezni. Pri bolnikih pogosto povzroča postopno invalidnost oziroma vse težje gibanje, zato so bolniki pri opravljanju osnovnih življenjskih opravil pogosto odvisni od pomoči svojcev.

Pri večini ljudeh MS diagnosticirajo med 20. in 50. letom starosti. Med najzgodnejšimi znaki so mravljinčenje, otrplost, izguba ravnotežja in težave z vidom, ker pa drugi pogoji povzročajo enake simptome, lahko traja več časa za dokončno diagnozo. Mnogi bolniki imajo najprej recidivno MS, obliko bolezni, pri kateri simptomi prihajajo in izginejo, saj se živci poškodujejo, popravijo in ponovno poškodujejo. Približno polovica pa ima progresivno obliko stanja, v katerem se poškodbe živcev nenehno kopičijo in povzročajo vedno hujšo invalidnost. Bolniki lahko občutijo tresenje, težave z govorom in okorelost mišic ali krče in bodo morda potrebovali pripomočke za hojo ali invalidski voziček.

Na trgu je več kot ducat zdravil za zdravljenje recidivnih MS. Običajno so protivnetna sredstva, ki ovirajo napačen napad imunskega sistema na centralni živčni sistem. Toda zdravniki imajo veliko manj možnosti za pomoč na deset tisoč bolnikom, katerih MS je postala progresivna. "Ali lahko zaščitimo živčne celice in obnovimo mielin, tam je zdaj bojišče," je dejal Chataway.

Preskus Hobotnica naj bi pospešil iskanje zdravil za zdravljenje progresivne MS s primerjavo treh proti isti kontrolni skupini in skupnih faz preskušanja. Zasnova pomeni, da takoj, ko zdravilo pokaže kakršno koli korist, lahko 'zaposlijo' več bolnikov, da zberejo nadaljnje podatke o njegovi učinkovitosti in morebitnih neželenih učinkih.

Bolnikom, ki se bodo javili, bodo po 18 mesecih pregledali možgane, da bi ugotovili, ali je zdravilo, ki ga prejemajo, upočasnilo krčenje možganov, ki ga povzroča MS. Če zdravilo ne bo imelo učinka, ga bodo lahko nadomestili z drugim zdravilom in preizkušanje se bo nadaljevalo.

Z drugimi testi lahko preučijo elektrofiziologijo, da bi ugotovili, kako dobro se signali premikajo po centralnem živčnem sistemu, biološke označevalce, ki razkrivajo, kdaj se popravijo poškodbe živcev, in stopnje invalidnosti. Zdravniki naj bi se odločili, katera zdravila bodo del preizkušanja to poletje. "To preizkušanje bi lahko revolucioniralo zdravljenje ljudi s progresivno MS. Lahko bi prenehali skrbeti, da bi se stanje poslabšalo," je dejala Emma Gray, pomočnica direktorja za raziskave MS.

Veliko preizkušanje že poteka, da bi ugotovili, ali zdravilo proti holesterolu simvastatin ščiti pred poškodbami živcev pri progresivni MS. Zdravniki upajo tudi na zdravilo za zdravljenje diabetesa metformin, ki dokazano obnavlja poškodovani mielin pri živalih, verjetno s spodbujanjem izvornih celic, da popravijo bolne živčne celice.

Zdravniki so lani pokazali, da lahko zdravilo proti raku beksaroten pri ljudeh popravi živce, kar je pomemben načelni dokaz, vendar so njegovi neželeni učinki prehudi, da bi ga lahko uporabljali za zdravljenje MS. "Na koncu bomo MS zdravili s kombinacijo zdravil," je dejal Gray. "Na voljo bodo imunomodulatorna zdravila in protivnetna zdravila, ki bodo ustavila imunske napade, kombinirali pa jih bodo z zdravili, ki lahko zaščitijo živce pred poškodbami, in z zdravili, ki lahko popravijo poškodovani mielin. To bi moralo ustaviti MS."