Pri 25-letnici ozdravili diabetes tipa 1: upanje za bolnike?

Pri tipu 1 gre za avtoimunsko bolezen, pri kateri imunski sistem uniči beta celice v trebušni slinavki, ki proizvajajo inzulin, zato pa telo ne more več proizvajati inzulina.

Zdaj pa so znanstveniki mladi ženski, ki je prej trpela za hudimi hipoglikemijami, odvzeli lastne pluripotentne matične celice – to so celice, ki se lahko razvijejo v skoraj katero koli vrsto celic. Te so nato reprogramirali in iz njih ustvarili 3D-skupke beta celic, ki so jih s pomočjo injekcije presadili. Približno tri mesece po presaditvi je 25-letnica začela proizvajati lastni inzulin. "Zdaj lahko jem sladkor," je povedala za strokovno revijo Nature, kjer je bila študija objavljena.

Pacientka velja za prvo bolnico s tipom 1 diabetes, ki so ji za zdravljenje bolezni presadili lastne matične celice. Zaradi uspeha se sedaj diabetiki tipa 1 sprašujejo, kako zanesljivi so rezultati študije in ali bo zdravljenje kdaj dostopno tudi njim. Robert Ritzel, vodja oddelka za endokrinologijo in diabetologijo v bolnišnicah München Schwabing in Bogenhausen, je raziskavo komentiral v pogovoru za nemški FOCUS online.

Raziskovalni rezultati so "izjemno zanimivi" – vendar obstajajo omejitve, pravi Ritzel.

"To je vsekakor korak naprej v smeri razvoja nadomestne terapije celic za diabetes tipa 1," pravi. Te nove uspehe je zdaj treba podpreti z nadaljnjimi študijami.

Vendar ima študija pomembno omejitev: publikacija poroča le o rezultatih ene same pacientke, ki je v preteklosti potrebovala dve presaditvi jeter in presaditev trebušne slinavke ter zato jemlje imunosupresivna zdravila. "To je pomembno, saj ta zdravila zavirajo avtoimunski napad diabetesa tipa 1 na nove presajene celice," pojasnjuje Ritzel. Tako ostaja nejasno, ali bi nova celična terapija delovala tudi brez imunosupresivov.

Celične terapije kot alternativa inzulinski terapiji imajo smisel le, če ni treba jemati imunosupresivov, saj ta zdravila dolgoročno povzročajo bistveno večja zdravstvena tveganja za bolnike kot nadomestna terapija z inzulinom. 

Da bi bila terapija, če deluje, dostopna bolnikom, pa bo še dolgo trajalo, meni. "Mislim, da ta objava za ljudi, ki trenutno živijo s sladkorno boleznijo tipa 1, nima velikega pomena," pravi Ritzel. Ocenjuje, da bo v prihodnosti presaditev beta celic, ki jih bodo v laboratoriju ustvarili iz lastnih matičnih celic, zagotovo dostopna pacientom izven študij. Toda razen za posamezne hudo bolne paciente naj bi to trajalo več kot deset let.

Poleg tega bodo stroški zdravljenja verjetno visoki, še posebej v primerjavi z bistveno cenejšo inzulinsko terapijo. Vprašanje je tudi, kako dolgo bodo presajene celice delovale. Študija je sicer pacientko spremljala eno leto. 

V bližnji prihodnosti naj bi sicer ljudje s sladkorno boleznijo tipa 1 imeli precej koristi od sodobne tehnologije, kot so senzorji za glukozo in polavtomatske inzulinske črpalke. Te omogočajo dolgoročno stabilno uravnavanje presnove sladkorja in lahko podaljšajo pričakovano življenjsko dobo diabetikov na raven nediabetikov.

Poleg tega obstajajo še drugi obetavni raziskovalni pristopi. Eden se na primer ukvarja z embrionalnimi matičnimi celicami. Te celice so ovite v zaščitno komoro – približno centimetrsko napravo. Imunski sistem ne more napasti celic v njej. Bolniki, ki jim vsadijo to majhno komoro, zato ne potrebujejo imunosupresivov. Pomanjkljivost pa je, da inzulin v krvni obtok prehaja nekoliko počasneje.