Prelomno zdravilo, ki 'iz možganov čisti Alzheimerjevo', kmalu tudi v Evropi?

V Evropi obstaja velika želja, da bi se tudi na naši celini odobrila uporaba zdravila lacanemab, ki pomaga pri zdravljenju demence. Bolnikom v Združenih državah Amerike se ga namreč predpisuje že od začetka letošnjega leta (pod imenom leqembi), evropske države pa bi lahko z njegovo uporabo začele decembra, ocenjuje švedski nevrolog Nenad Bogdanović. Ob tem dodaja, da je Evropska agencija za zdravila pod velikim političnim pritiskom, naj ga odobri. Zahtevo za oceno je že prejela. Trenutno ljudje z boleznijo prejemajo druga zdravila, ki le pomagajo pri obvladovanju simptomov, a ne pomagajo pri zatiranju bolezni. 

Zdravilo se na severnoameriški celini uporablja predvsem kot terapija pri zdravljenju zgodnjih faz Alzheimerjeve bolezni, saj za četrtino upočasni odmiranje možganskih celic. Protitelesa v zdravilu namreč takoj ob pojavu napadejo obloge beta amiloidnega proteina, ki povzročajo škodo. Bolezen je takrat še skoraj neopazna, bolniku pa lahko zdravilo izboljša kakovost življenja.

Zdravilo oboleli v Ameriki prejemajo prek infuzije na dva tedna, letno pa za terapijo odštejejo približno 26.500 dolarjev (približno 24.700 evrov). Terapija traja od leta do leta in pol.  Ob tem je za zdaj na voljo le v nekaj zasebnih klinikah, v ameriške bolnišnice naj bi prišel decembra. 

Ob tem Bogdanović opozarja, da je za prejem infuzije treba izpolnjevati celo vrsto kriterijev, saj ima zdravilo lahko resne stranske učinke. Ocenjuje, da bi ga lahko prejemalo približno 20 odstotkov bolnikov v ZDA.

Kot smo že poročali novembra, dober mesec preden se je zdravilo začelo uporabljati v ZDA, je bilo v testiranje novega in prvega učinkovitega zdravila vključenih 1795 prostovoljcev z zgodnjo fazo Alzheimerjeve bolezni. Ti so na vsaka dva tedna prejeli infuzijo z zdravilom. V 18 mesecih so znanstveniki opazili upočasnjevanje upada možganske moči. "Ne gre za čudežno zdravilo, upad se je upočasnil za četrtino," so hkrati opozorili na konferenci o predstavitvi kliničnega preizkušanja zdravila v San Franciscu. 

Celotna ideja zdravila se je sicer razvijala 30 let, za njo pa stoji eden izmed vodilnih svetovnih raziskovalcev bolezni prof. John Hardy. "Zgodovinska prelomnica, optimistično že vidim začetek terapij za Alzheimerjevo bolezen," je povedal ob odobritvi lakanemaba s strani FDA.

Njegova kolegica iz Edinburga Tara Spires-Jones se je strinjala in dodala, da gre res za zelo pomembne rezultate, "sploh ker so se dolgo borili s 100-odstonim neuspehom". 

FDA pod drobnogled vzela tudi donanemabo: Alzheimerja naj bi upočasnila za tretjino

O preboju na področju zdravljenja oziroma upočasnitve napredovanja Alzheimerjeve bolezni so v zadnjih mesecih poročali tudi iz ameriškega farmacevtskega podjetja Eli Lilly. Njihovo zdravilo donanemaba prav tako uravnava raven amiloidne obloge v možganih. Proizvajalec trdi, da terapija za približno tretjino upočasni napredovanje bolezni. 

Ameriška uprava za hrano in zdravila je tako pod drobnogled v preteklih tednih vzela tudi donanemabo, pričakuje se, da se ga bo v praksi začelo uporabljati do konca letošnjega julija. Bogdanović, ki je pred 15 leti kot eden izmed prvih znanstvenikov na tem področju sodeloval pri razvoju prvih protiteles proti Alzheimerjevi bolezni, je ob tem dejal, da si delovanje omenjenih zdravil lahko predstavljamo kot "čiščenje smeti v možganih". 

 Ob tem je poudaril, da je zahodni svet najverjetneje stopil v novo obdobje morebitne ustavitve napredovanja te oblike demence, za katero sicer ni zdravila.

Nadaljnje in pretekle raziskave

Malo pred odobritvijo je sicer eksperimentalno testiranje zdravila pri bolnikih v začetni stopnji Alzheimerjeve bolezni opravljala tudi švicarska farmacevtska družba Roche, a zdravilo gantenerumab ni pokazalo nikakršnega napredka pri zaustavitvi napredovanja Alzheimerjeve bolezni. Roche je izvedel testiranje, ki je zajelo 1000 prostovoljcev. Trajalo je več kot dve leti, udeleženci pa so sodelovali v testih za spremljanje njihovega kognitivnega upada.

Leta 2021 je sicer Ameriška uprava za zdravila in prehrano prvič po skoraj 20 letih odobrila zdravilo za zdravljenje Alzheimerjeve bolezni, čeprav raziskave niso pokazale učinkovitega zdravljenja. Tudi svetovalni odbor FDA je takrat dejal, da ni dovolj dokazov, ki bi podpirali učinkovitost zdravljenja, aducanumab pa je tako razdelil strokovno javnost. Zaradi hudih posledic bolezni je v teku več raziskav potencialnih zdravil. 

Kot že omenjeno, se znanstveniki v nadaljnjih preiskavah želijo osredotočiti na druge strukture. Ena izmed njih je strupena beljakovina, imenovana tau, ki je prisotna tam, kjer "celice dejansko umirajo". "Sem bi vložil svoj denar," je zaključil Spiers-Jones.