Novo biološko zdravilo za bolnike z recidivno obliko multiple skleroze

Zdravilo je bilo ob koncu leta razvrščeno na pozitivno listo zdravil, ki se financirajo iz javnih sredstev. Kot pojasnjuje proizvajalec Novartis, gre za proti celicam B usmerjeno zdravilo.

Kot je znano, multipla skleroza trenutno še ni ozdravljiva, zato je za bolnike spodbudno, da se z nadaljnjimi raziskavami razvijajo nova zdravila, ki upočasnijo napredovanje bolezni in slabšanje invalidnosti ter tudi z načinom uporabe prispevajo k večji kakovosti življenja, kar so glavni cilji obravnave, poudarja proizvajalec.

Multipla skleroza je kronična bolezen osrednjega živčevja, ki prizadene okrog 2,8 milijona ljudi po vsem svetu.  V Sloveniji z multiplo sklerozo živi več kot 3.500 bolnikov. Bolezen z vnetjem in propadanjem tkiv onemogoči normalno delovanje možganov in hrbtenjače. 

Bolniki z multiplo sklerozo imajo pomembno manjšo kakovost življenja v primerjavi s splošno populacijo, stanje pa se s stopnjevanjem resnosti bolezni slabša. Glavni cilj obravnave je tako upočasnitev slabšanja invalidnosti, zgodnja uvedba visoko učinkovitega zdravljenja pa lahko izboljša dolgoročne izide, prav tako pa tudi zniža stroške zdravljenja bolnika in finančne učinke njegove bolezni na drugih področjih. 

Zdravilo je registrirano za bolnike z aktivno multiplo sklerozo z zagoni, to so tisti bolniki, ki so imeli vsaj en zagon v zadnjem letu ali znake aktivnosti bolezni na magnetni resonanci glave.

Kot je pojasnil predstojnik kliničnega oddelka za bolezni živčevja Univerzitetnega kliničnega centra (UKC) Ljubljana Uroš Rot, je ofatumumab visoko učinkovito zdravilo. Prednost pred ostalimi celičnimi zdravili, ki delujejo proti limfocitom B, pa je, da gre za pripravek, pri katerem pričakujejo manj preobčutljivostnih reakcij in razvoja protiteles proti učinkovini, ki lahko zmanjšajo učinkovitost zdravila.

Prednost je tudi v načinu zdravljenja. Novo zdravilo se aplicira s podkožno injekcijo na štiri tedne, zaradi česar niso potrebni obiski dnevne bolnišnice, kot je bilo treba pri intravenski terapiji ostalih celičnih zdravil, ki delujejo proti limfocitom B, kot sta rituksimab in okrelizumab.

Zdravilo ofatumumab je primerno za bolnike, ki še niso zdravljeni, in tiste, ki že prejemajo katero od terapij, ki pa ni dovolj učinkovita. Med približno 3000 bolniki z multiplo sklerozo v Sloveniji jih ima približno 60 odstotkov bolezen z zagoni. Med njimi so kandidati za zdravljenje z ofatumumabom, ki jih je realno pri nas nekaj 100.

Hudih resnih stranskih učinkov raziskave zaenkrat niso pokazale, zato upajo tudi na dober varnostni profil, za kar pa je po Rotovih navedbah trenutno še premalo podatkov.

"Potencialna slabost omenjenega zdravila, kot velja tudi za ostalo celično terapijo, usmerjeno proti limfocitom B, je povečana dovzetnost za okužbe. To je še posebej aktualno v covidni situaciji," je opozoril Rot. Raziskave pri bolnikih z multiplo sklerozo so namreč pokazale, da je tveganje neugodnega poteka okužbe z novim koronavirusom – tveganje za hospitalizacijo, sprejem v intenzivne enote in umetno ventilacijo – večje pri bolnikih, ki prejemajo tako celično zdravljenje.