Pred leti vedra ledene vode, zdaj zdravilo za zdravljenje hude bolezni ALS

Se še spomnite spletnega izziva "Ice bucket challenge" oz. izziv, ki je vključeval vedro z ledeno mrzlo vodo? Z izzivom, ki je postal viralen po vsem svetu, a je nekatere udeležence spravil tudi v nevarnost, so udeleženci ozaveščali o nevrološki bolezni ALS, ki uničuje živčne celice, ki so potrebne za osnovne funkcije, kot so hoja, govor in požiranje. Svet takrat še ni poznal zdravila za to hudo bolezen, a znanstveniki bi lahko zdaj naredili korak v pravo smer.

Zunanji svetovalci Uprave za hrano in zdravila (FDA) so s sedem proti dva potrdili, da podatki podjetja Amylyx Pharma upravičujejo odobritev eksperimentalnega zdravila AMX0035, čeprav so o moči in zanesljivosti edine študije podjetja razpravljali več ur, poroča Reuters. FDA sicer ni dolžna upoštevati nasvetov skupine, vendar pa njeno pozitivno priporočilo nakazuje, da bodo zdravilo vseeno najverjetneje odobrili še v tem mesecu.

Zdravilo so podprli tudi bolniki in njihove družine, ki so sprožili obsežno lobistično kampanjo v podporo zdravilu podjetja ter na svojo stran pridobili več članov ameriškega kongresa, da bi FDA prisilili k odobritvi. "ALS se širi hitro in je 100-odstotno usoden, saj ne poznamo pravega zdravila za to bolezen. Zdravilo, ki podaljša življenje, bodisi za šest, 10 ali 18 mesecev, je predstavilo več kot zadovoljive dokaze o učinkovitosti," je prepričan 41-letni Ben Wallace, ki so mu leta 2018 diagnosticirali ALS. Povprečna pričakovana življenjska doba po prejeti diagnozi je sicer dve do pet let.

Kljub negativni oceni, ki so jo pred novim sestankom objavili znanstveniki FDA, pa je večina zunanjih panelistov dejala, da je zdravilo Amylyx predstavilo dovolj dokazov, ki kažejo, da zdravilo pomaga bolnikom živeti dlje. Ista skupina strokovnjakov za nevrologijo je sicer marca zaradi pomislekov ob manjkajočih podatkih in tudi drugih vprašanjih v študiji podjetja glasovala proti zdravilu. Vendar pa je podjetje zdaj zagotovilo nove analize, ki ocenjujejo, da bi lahko zdravilo AMX0035 v primerjavi s placebom podaljšal pričakovano življenjsko dobo za skoraj 10 mesecev. Prav tako pa je predstavilo tudi podatke o biomarkerjih iz študije Alzheimerjeve bolezni.

Liana Apostolova z Medicinske fakultete Univerze Indiana, ki je glasovala za odobritev, je dejala, da novi dokazi sicer niso klinično prepričljivi, vendar pa kljub temu veliko obljubljajo. "Ni mi všeč, da bi bolnikom z ALS odvzeli zdravilo, ki bi lahko delovalo," je dejala. ALS, katerega vzrok večinoma ni znan, uničuje živčne celice v možganih in hrbtenjači, ki so potrebne za osnovne življenjske funkcije. Prav tako naj bi bili stranski učinki omenjenega zdravila blagi.

Čeprav k temu ni zavezana, FDA običajno upošteva priporočila odbora. Odločitev o eksperimentalnem zdravilu naj bi sporočili do 29. septembra. "AMX0035 ima priložnost, da postane pomembna nova možnost zdravljenja tako za zdravnike kot tudi skupnost ALS v boju proti tej bolezni. Veselimo se, da bo FDA zaključila svoj pregled," sta v izjavi povedala soizvršna direktorja Amylyxa Josh Cohen in Justin Klee.