Država še vedno ni našla denarja: 'Časa za odlašanje preprosto ni več'

ZZZS je pred kratkim pozval državo, naj omogoči dokončanje genskega zdravila Urbagen, ki je rezultat skupnih prizadevanj celotne Slovenije. Urbanova mama Špela Miroševič se je tako pred več kot dvema tednoma sestala tako s predsednikom vlade kot tudi z ministrom za visoko šolstvo in ministrico za zdravje. Ta program, ki ga Fundacija  CTNNB1 vodi že štiri leta, ima cilj razvoj prve učinkovite genske terapije za sindrom CTNNB1, s čimer bi izboljšali življenje otrok s tem redkim sindromom. Država si želi projekt podpreti, a še išče pravne možnosti, je takrat povedala Miroševičeva, iskanje rešitve pa so napovedali tudi na ministrstvu za zdravje. Napovedali so, da bodo odgovor oziroma rešitev sporočili v tednu dni. A minila sta že več kot dva tedna in rešitve še vedno ni. Čeprav ima Miroševičeva še vedno dober občutek, da si ministrstvi prizadevata za iskanje rešitve, jo vedno bolj skrbi, da stvari ne potekajo dovolj hitro. 

Kot so sicer danes sporočili iz Ministrstva za visoko šolstvo, znanost in inovacije ter Ministrstva za zdravje, ministrstvi iščeta pravne rešitve, kako izpeljati financiranja projekta, ker takšnega primera še ni bilo, saj morajo hkrati zagotoviti tudi transparentno porabo javnih sredstev. Takoj, ko bodo našli rešitev, bodo o tem obvestili Fundacijo CTNNB1 in javnost. 

Družina Miroševič je po štirih letih zbiranja sredstev in izpostavljanja popolnoma izčrpana. Pravi, da se zelo težko ponovno obrača na fizične osebe, ki so do danes prispevale največ sredstev. Če odgovor države ne bo pozitiven, bo morala razmisliti o možnosti zdravljenja Urbana v Braziliji. Zato čim prej potrebuje jasen odgovor države.

Miroševičeva ter dr. Damjan Osredkar, predstojnik Kliničnega oddelka za otroško, mladostniško in razvojno nevrologijo, bosta namreč 8. novembra odpotovala v Brazilijo: "V Braziliji je trenutno 25 otrok s sindromom CTNNB1, tamkajšnje oblasti pa so izrazito motivirane, da zagotovijo dostopnost zdravila za svoje otroke po neprofitni ceni. Zato moram v prihodnjem tednu dobiti jasen odgovor o nadaljnjem financiranju, da bom pripravljena na pogovore z brazilskimi ministrstvi. Srečala se bom tudi s predstavniki Veleposlaništva Republike Slovenije v Braziliji." 

Kot smo že poročali, to pomeni,  da bodo v klinično študijo vključili brazilske otroke. A če se, ker druge možnosti ne bodo imeli, odločijo za to možnost, to pomeni, da bodo ves skupni napor Slovencev, vsa prizadevanja slovenskih znanstvenikov in zdravnikov, zaman. Čeprav bo to zadnja rešitev za Urbana, pa bo izgubljeno tudi upanje za še tri slovenske otroke in vse tiste, ki še bodo diagnosticirani s to redko boleznijo.  

'Časa za odlašanje preprosto ni več' 

"Sestanek je bil optimističen; vsi so povedali, da program podpirajo in si rešitve želijo. Zavedam se, da zadeva ni preprosta, a verjamem, da če obstaja resnična volja, se rešitev vedno najde. Konkretnega odgovora še nisem prejela, vendar upam, da razumejo, kako nujna je naša situacija. Časa za odlašanje preprosto ni več" je povedala Miroševičeva.  Fundacija nujno potrebuje 250.000 evrov do novega leta za nadaljevanje ključnih faz Urbagen terapije. Brez te finančne podpore do januarja 2025 fundacija tvega zamude, ki bi lahko program zamaknile za mesece ali celo leto.

Poudarila je tudi, da za njih ni počitnic, čeprav so ta teden v Sloveniji šolske počitnice.  "Nobena družina, kot je naša, ne bi smela razmišljati o tem, kaj bo z otrokom, ko nas ne bo več. Z otrokom ki ne hodi in ne govori in vsak teden ponoči bedi. Živimo v skrbeh, ali bomo zmogli še en dan, ali bo naš otrok dobil potrebno pomoč in podporo, ko nas več ne bo," je dejala s težkim srcem. "Nujnost, ki jo občutimo družine, ki nosimo to breme, je nepredstavljivo. Živimo v svetu, kjer ni prostora za napake, kjer nas preganja strah pred prihodnostjo, ki je tako negotova."

Kot je še povedala, se je 14. novembra  srečala tudi s predsednikom vlade Robertom Golobom: " Ta mi sicer ni mogel obljubiti rešitve. A imela sem občutek, da mu je mar in da celotno zadevo skrbno spremlja. Enako tudi predsednica Državnega zbora,  dr. Urška Klakočar Zupančič, ki je v preteklih letih igrala pomembno vlogo pri pridobivanju sredstev za razvoj Centra za tehnologije genske in celične terapije (CTGCT), ki se bo gradil v Sloveniji."

Breme redkih bolezni ni samo na družinah ampak vpliva na celotno družbo 

Na nedavni Evropski konferenci za gensko in celično terapijo (ESGCT) so predstavili tri ključne raziskave Fundacije CTNNB1: dr. Andrea Perez-Iturralde je predstavila predklinične raziskave, dr. Damjan Osredkar je predstavil klinično strategijo zdravljenja sindroma in dr. Petra Sušjan s Kemijskega Inštituta obetavne rezultate pri izboljšanju beta-katenina s pomočjo antisensnih oligonukleotidov. Prisotni strokovnjaki so se strinjali, da bi morale države podpreti neprofitne organizacije za gensko terapijo s fiksno cenovno zavezo, tako kot v času pandemije, ko so vlade financirale razvoj cepiv in s tem zagotovile dostopnejše cene. "To, da je zdravilo trenutno ocenjeno na tri milijone evrov, bi moralo skrbeti vse. Breme teh bolezni ni samo na družinah, ampak vpliva na celotno družbo,"  je poudarila dr. Miroševičeva in dodala, da je treba "sistem pregledati celovito – od modelov financiranja do obremenitev, ki jih redke bolezni predstavljajo za družbo."

Kot je poudarila: "Zelo si želim, da bomo program lahko peljali naprej v Sloveniji. Kot Slovenka in mati se mi zdi žalostno in nesprejemljivo, da bi projekt, ki ima tako velik potencial za našo državo, morali prestaviti drugam. Najmanj pa si želim, da bi slovenski otroci v prihodnje za zdravilo plačevali tri milijone evrov ali več."

Urbanova mama se še enkrat zahvaljuje vsem, ki so ji na tej trnovi poti pomagali: "Zahvaljujem se vsem Slovencem in Slovenkam in Društvu Palčica Pomagalčica in dobrodelni škratki za pomoč in podporo, ki so nam jo nudili v zadnjih štirih letih. Brez njihove pomoči Urban danes ne bi mogel niti sanjati o zdravilu. Celoten zbran znesek je bil vložen v raziskave, naša ekipa v Sloveniji pa že štiri leta dela prostovoljno. Specifikacije zbranih sredstev in njihova razporeditev po projektih so javno objavljene na naši spletni strani: www.ctnnb1-foundation.org."