Minister za visoko šolstvo, znanost in inovacije Igor Papič in ministrica za zdravje Valentina Prevolnik Rupel sta predstavila predlog zakona o dopolnitvi Zakona o znanstvenoraziskovalni in inovacijski dejavnosti, ki omogoča financiranje zaključnih faz predkliničnega in kliničnega razvoja nekomercialnega zdravila za področje naprednega zdravljenja redkih bolezni na pediatrični populaciji. 

Pravna podlaga za sofinanciranje razvoja zdravil za redke bolezni 

Prevolnik Ruplova je poudarila, da je vesela, da je vlada potrdila novelo zakona, ki daje pravno podlago za sofinanciranje razvoja zdravil, ki so namenjena zdravljenju redkih bolezni. Redke bolezni so prav zato, ker so redke, pogosto spregledane, za njihov razvoj pa iz tega razloga ni komercialnega interesa s strani farmacevtskih družb, je pojasnila: "Predlagana ureditev uvaja izjemo, ki omogoča, da se državna sredstva uporabijo za klinične in predklinične študije teh zdravil. Za projekte, ki neposredno prispevajo k razvoju zdravil za naše najmlajše paciente." 

ZZZS je pred kratkim pozval državo, naj omogoči dokončanje genskega zdravila Urbagen, ki je rezultat skupnih prizadevanj celotne Slovenije. Ta program, ki ga Fundacija  CTNNB1 vodi že štiri leta, ima cilj razvoj prve učinkovite genske terapije za sindrom CTNNB1, s čimer bi izboljšali življenje otrok s tem redkim sindromom. In novela zakona bo zdaj omogočila, da prav to zdravilo dokončajo na slovenskih tleh. Kot je pojasnil minister Papič, je vlada namreč iskala rešitev, ki bi bila možna čim prej. Zakon zato sprejemajo po nujnem postopku in na izredni seji. Zato ocenjujejo, da bodo lahko ob ustrezni predložitvi vloge izplačilo izvedli že v letošnjem letu.

'Ne le za Urbana, ampak za celotno Slovenijo' 

Kot je povedala Urbanova mama Špela Miroševič, ki je bila boj za dokončanje zdravila za Urbana in za vse slovenske otroke, ki ga bodo še potrebovali, bo država zdaj lahko podprla proizvodnjo in klinične študije. To je velik uspeh tako za družino Miroševič kot za državo, poudarja Miroševičeva, ki ne skriva veselja in olajšanja ob tej novici. "Tako na obeh ministrstvih kot v kabinetu predsednice DZ in predsednika vlade so si zelo prizadevali za rešitev. Interes, da nam pomagajo, je bil zelo velik in zelo nas veseli, da so prepoznali vrednost tega, kar delamo. Ne samo za Urbana, ampak za celotno Slovenijo in za vse otroke, ki jim bodo to diagnozo postavili v prihodnosti."  

"Odkar sem dojela, da bo država zagotovila podporo, mi je z ramen padlo veliko breme, zame to pomeni, da mi ostane več časa za kakovostno izpeljavo projekta,"  je še povedala Miroševičeva. Zelo hvaležna pa je, da ji ne bo več treba izpostavljati sebe in svoje družine ter zbirati denarja. "Zelo sem zadovoljna. Izkazalo se je, da imamo v Sloveniji vsa orodja za razvoj takšnih zdravil. Slovenija zdaj sledi državam, ki že podpirajo neprofitne organizacije pri takšnih projektih." Kot poudarja, je še posebej pomembno, da bo država tako zagotovila  neprofitne cene zdravila: "Da bodo slovenski otroci lahko dobili to zdravilo prej in ceneje in da bo Slovenija med vodilnimi državami na področju razvoja naprednih zdravil." 

Kot je pojasnila Prevolnik Ruplova, si želijo financirati tista zdravila za redke bolezni, za katera se pričakuje, da bodo učinkovita in na razpolago pacientom. Zato bo prejemnik sredstev moral na ministrstvo za visoko šolstvo podati vlogo, kateri bo moralo biti priloženo mnenje Javne agencije RS za zdravila in medicinske pripomočke. Za strokovno utemeljitev se bo nato treba obrniti tudi na ministrstvo za zdravje, kjer bodo pridobili mnenje razširjenega strokovnega kolegija k predlogu. Ta bo odločil, ali je ta predlog upravičen, je še pojasnila ministrica.